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Italia.
Nuova terapia genica ad "interruttore" si attiva solo su cellule giuste
Terapia genica con 'interruttore' che accende il gene terapeutico solo nelle cellule giuste. E' il meccanismo per una terapia genetica cellulare sempre piu' mirata e controllata messo a punto da Luigi Naldini dell'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (HSR-TIGET) di Milano e testato con successo su un modello animale di emofilia.
Lo studio e' stato presentato lo scorso 2 giugno al meeting annuale della Societa' Americana di Terapia Genica a Seattle insieme a un altro lavoro in cui invece si dimostra di poter correggere un errore genetico con un 'taglia e cuci' del Dna direttamente nelle cellule staminali o permettere l'inserimento del gene terapeutico in modo controllato in un sito sicuro del Dna scelto dallo sperimentatore, senza lasciare nulla al caso.
Tutti questi lavori avranno forti implicazioni nella messa a punto di trattamenti di terapia genica e terapia cellulare praticabili sui pazienti senza effetti indesiderati e incontrollabili.
Nel primo studio gli esperti italiani hanno usato delle molecole 'silenziatori' naturali, i piccoli Rna naturali regolatori dell'espressione genica, per controllare l'attivita' del gene terapeutico. In pratica si mette un interruttore al gene che viene usato per la terapia. Il gene con l'interruttore viene poi inserito nelle cellule staminali usate per la terapia cellulare. Iniettate nell'organismo da curare, le staminali maturano differenziandosi in diversi tipi cellulari. Il gene terapeutico non dovra' funzionare in tutte le cellule che si formano a partire dalle staminali: riconoscendo l'identita' delle cellule, l'interruttore pensa quindi a tenere spento il gene laddove non serve.
Questa tecnica, spiega Naldini, rende praticabile l'uso delle staminali per la terapia genetica cellulare e infatti gli esperti hanno gia' dimostrato la possibilita' di curare con questa piattaforma terapeutica topolini con l'emofilia.
Nell'altro studio, invece, Angelo Lombardo ha testato una tecnologia messa a punto dalla Sangamo BioSciences Inc per correggere il difetto genetico che causa la grave immunodeficienza congenita (XSCID o malattia dei 'Bubble-Boy'), oppure per inserire il gene sano in un sito predeterminato del Dna. Cio' evita che il gene si inserisca casualmente dando effetti collaterali gravi come quelli verificatisi in passato nei primi tentativi di applicare la terapia genica ai pazienti.
Tutte queste tecnologie, concludono gli esperti, permetteranno sempre piu' di praticare una terapia genica o cellulare controllata e mirata solo dove serve.
(fonte: http://staminali.aduc.it ). -
forumbiotech.
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Molto promettente! tra l'altro Naldini è davvero una gran bella persona..ho seguito un paio di sue conferenze.. Molto in gamba.. .
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