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BIOLOGO TEORETICO
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16.11.2005
Statine contro la neurofibromatosi
Uno studio sui topi fornisce speranze per un trattamento contro il ritardo mentale
Secondo un articolo pubblicato sul numero dell'8 novembre della rivista "Current Biology", una statina può invertire gli effetti del deficit di attenzione associato alla principale causa genetica di disturbi dell'apprendimento. Lo studio è stato condotto da ricercatori dell'Università della California di Los Angeles (UCLA) in topi modificati geneticamente per sviluppare la malattia, chiamata neurofibromatosi di tipo 1 (NF1)
I risultati sono stati così promettenti che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato l'utilizzo del farmaco in tre trial clinici attualmente allo studio per sperimentare gli effetti delle statine su bambini e adulti con NF1 congenita. "I disturbi dell'apprendimento e il ritardo mentale - commenta il neurobiologo e psichiatra Alcino Silva dell'UCLA - colpiscono il cinque per cento della popolazione mondiale. Attualmente non esistono opzioni relative al trattamento. Per questo motivo, i nostri risultati sono importanti dal punto di vista clinico".
In uno studio precedente, Silva e colleghi avevano associato i problemi di apprendimento della NF1 a una proteina, chiamata Ras, che regola la comunicazione fra le cellule cerebrali. La mutazione di NF1 dà origine a una Ras iperattiva, che disturba la normale conversazione fra i neuroni e impedisce il processo di apprendimento.
Gli scienziati hanno cominciato a cercare un farmaco che riducesse l'iperattività della proteina Ras senza causare effetti collaterali dannosi per il suo utilizzo a lungo termine. È stato Steve Kushner, studente di medicina nel laboratorio di Silva, a identificare una statina già approvata dalla FDA e ad associarla con la NF1.
Le statine abbassano il colesterolo bloccando gli effetti di determinati grassi. Poiché Ras ha bisogno di grassi per funzionare, un calo di grassi corrisponde a una minor attività della proteina. Gli esperimenti sui topi con la mutazione di NF1 (e con gli stessi sintomi degli esseri umani: deficit di attenzione, problemi di apprendimento e scarsa coordinazione fisica) hanno confermato che il farmaco consente agli animali di raggiungere prestazioni simili a quelle dei normali soggetti di controllo.
Li, et al., "The HMG-CoA reductase inhibitor, lovastatin, reverses the learning and attention deficits in a mouse model of Neurofibromatosis Type 1". Current Biology, Vol. 15, 1961–1967, 8 novembre 2005.
© 1999 - 2005 Le Scienze S.p.A.
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